Global – Un notable avance en la medicina genética ha brindado una esperanza inédita. La terapia génica ha demostrado ser efectiva para curar la sordera profunda de nacimiento en once niños, según los resultados de ensayos clínicos recientes.

El tratamiento experimental se dirige a una forma específica de sordera neurosensorial causada por un defecto genético. El proceso consiste en inyectar un virus inofensivo que actúa como «vector«, llevando el gen funcional correcto directamente a las células cocleares defectuosas del oído interno.

Los niños que participaron en el ensayo, llevados a cabo en centros de investigación a nivel global, han experimentado una recuperación de la audición que les permite escuchar sonidos por primera vez y, en algunos casos, comenzar a desarrollar el habla.

Lawrence Lustig, jefe de Otorrinos de la Universidad de Columbia e investigador del ensayo, destacó que las respuestas han sido «consistentes, rápidas y sólidas», y que en los pacientes con seguimiento más prolongado, se ha observado una estabilidad y mejora continua en la comprensión del habla.

Este hito es considerado un triunfo para la biomedicina, ya que demuestra la eficacia de la terapia génica para corregir defectos congénitos a nivel molecular, abriendo la puerta a tratamientos similares para otras enfermedades genéticas raras.

Aunque los expertos, como Paula Río, presidenta de la Sociedad Española de Terapia Génica y Celular, piden cautela y esperar a resultados a largo plazo para hablar de «curación definitiva», dado que las células ciliadas del oído no se multiplican, existe una gran posibilidad de que una sola dosis de terapia pueda ser efectiva para toda la vida.