En un avance significativo para el tratamiento de la enfermedad de Huntington, una afección neurodegenerativa hereditaria sin cura actual, la farmacéutica uniQure, con sede en Ámsterdam, anunció resultados prometedores de un estudio de Fase 1/2.

La terapia génica experimental AMT-130 demostró ralentizar la progresión de la enfermedad en un 75 % en pacientes que recibieron una dosis alta, tras 36 meses de seguimiento.

Este ensayo, descrito como “fundamental”, evaluó la seguridad y eficacia inicial del tratamiento, que busca modificar el gen defectuoso responsable de la acumulación tóxica de la proteína huntingtina. Los pacientes tratados mostraron una reducción notable en el deterioro motor, cognitivo y funcional, comparado con grupos de control.

uniQure destacó que el tratamiento fue “generalmente bien tolerado”, con un perfil de seguridad “manejable”, sin efectos adversos graves reportados. Aunque los datos completos aún no se han publicado en una revista revisada por pares, estos hallazgos representan un hito hacia el primer tratamiento genético aprobado para Huntington.

Este progreso podría transformar el pronóstico de miles de afectados, ofreciendo esperanza en la interrupción de la progresión inevitable de la enfermedad. Se esperan estudios de fase avanzada para confirmar la eficacia a largo plazo.